或许可以称之为回归。今年早些时候，一种旨在延缓阿尔茨海默病进展的药物因初步效果不佳而被搁置，现在，它开始显示出新的生命迹象。该公司12月5日报告称，对两项临床试验的数据进行更深入的研究表明，服用最大剂量药物aducanumab的患者可能确实会受益。
生物科技公司Biogen的萨曼莎·海伯莱因(Samantha Haeberlein)在圣地亚哥举行的阿尔茨海默病临床试验会议上报告说，根据常用的阿尔茨海默病量表(Alzheimer 's scale)，服用剂量最高的药物的人比服用安慰剂的人下降了约30%。有了这些令人鼓舞的结果，总部位于马萨诸塞州剑桥的Biogen公司。该公司计划在2020年初寻求美国食品和药物管理局(fda)的批准。
多伦多记忆项目(Toronto Memory Program)的行为神经学家莎伦·科恩(Sharon Cohen)在会上的一次小组讨论中说，研究结果“令人振奋，不仅对科学界，对我们的患者也是如此”。科恩参与了临床试验，并获得了Biogen的资助。
芝加哥阿尔茨海默病协会的科学参与主任Rebecca Edelmayer说，恒达网址这次演讲标志着“阿尔茨海默病领域的一个重要时刻”。阿尔茨海默病会慢慢杀死大脑中的细胞，逐渐抹去人们清晰记忆、导航和思考的能力。目前的阿尔茨海默病药物可以暂时缓解症状，但无法对抗潜在的脑损伤。她说，一种实际上可以减缓甚至停止损害的治疗方法将“对患者及其照护者产生巨大影响”。
如果得到证实，研究结果也支持了这样一种观点，即淀粉样蛋白的形成是阿尔茨海默病早期的一个关键步骤，而不是像一些人所说的转移注意力。淀粉样蛋白是一种黏性蛋白，在阿尔茨海默病患者的大脑中积累。
Aducanumab是一种针对淀粉样蛋白小团簇和大团簇(称为原纤维)的抗体。但是这种药物有过山车的历史。早期，这种药物被证明可以清除大脑中的淀粉样蛋白(SN: 8/31/16)。研究人员启动了两项三期临床试验，旨在通过将药物与标准疗法或安慰剂进行对比，来证明药物的价值。来自这两项试验的初步数据显示，与安慰剂疗法相比，这种药物不太可能达到减缓症状的目的，也不太可能达到减缓疾病的潜在脑部症状的目的。
这些乏善可陈的发现导致Biogen在3月份试验结束前就停止了试验。
但到了10月，在最初的分析之后，我们又获得了三个月的数据，Biogen公司认为这种药物还是有希望的，尤其是那些服用剂量最高的人，每公斤体重服用10毫克的药物。该公司在试验进行到一半时决定增加一些人的剂量，这些人之前因为担心副作用而被分配到低剂量。
最新的研究结果包括3285名早期出现认知能力下滑迹象的人。调查测量了参与者在生活六个方面的能力，包括记忆力、方向感、个人护理和解决问题的能力。在一项试验中，对288名接受了最高剂量治疗的人进行了分析，结果显示，尽管他们在一年半的时间里仍然丧失了一些心智能力，但他们比接受安慰剂治疗的人下降了30%。在另一项试验中，282人中的一个类似的子集比服用安慰剂的人下降了27%。脑部扫描显示，与服用安慰剂的人相比，服用aducanumab的人的大脑中淀粉样蛋白和tau蛋白的含量更少。tau蛋白是另一种与阿尔茨海默病有关的蛋白质。tau蛋白和淀粉样蛋白的结果都表明，这种药物实际上可以减缓疾病的发展。
缠结挫败
一项小型分析发现，服用安慰剂的人与服用aducanumab的人相比，大脑某些部位的tau(红色)蛋白缠结更多。左图显示的是三组有代表性的脑部扫描图，分别是接受安慰剂治疗的人(左)和接受最高剂量aducanumab治疗的人(右)。
这种治疗确实产生了一些副作用。脑部扫描显示，接受最高剂量aducanumab的人中，约有40%出现脑肿胀或出血的迹象。不过，大多数人并没有表现出这些问题的任何症状。
科恩说，在这些结果中所看到的改善程度，尤其是在日常能力的测量方面，是“一件大事”。“我们这些了解这种疾病的人都知道，一片一片失去自我意味着什么。任何你能坚持下去并做好的事情，都是一种胜利。”
试验中两个主要的变化——剂量的变化和试验的早期结束——使分析复杂化。这些复杂性，恒达网址多少以及它们所造成的冲击，让一些研究人员对最新的结果保持警惕。
纽约市西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)的神经学家塞缪尔·甘迪(Samuel Gandy)在获得更多数据之前不会做出判断。他说，Biogen应该与其他科学家共享数据，进行独立分析，就像它与另一种阿尔茨海默病药物solenezumab所做的那样。他说:“这种完全开放的共享是现在的黄金标准，对aducanumab尤其重要，因为现在存在着这样的争议。”